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La stima della prognosi? E’ nei questionari di qualità di vita compilati dai pazienti
Una revisione sistematica della letteratura pubblicata recentemente su JAMA Oncology ha descritto l’associazione tra la qualità di vita riferita dai pazienti al momento dell’inclusione in studi randomizzati e la loro aspettativa di vita. L’analisi conferma un’associazione significativa: i questionari aiutano nella stima della prognosi.
Huang RS, Chen D, Benour A, et al. Patient-Reported Outcomes as Prognostic Indicators for Overall Survival in Cancer: A Systematic Review and Meta-Analysis. JAMA Oncol. Published online September 11, 2025. doi:10.1001/jamaoncol.2025.3153
I patient-reported outcomes (esiti riferiti dai pazienti, PROs) sono informazioni raccolte direttamente dai pazienti per valutare sintomi, stato funzionale e qualità della vita.
Numerosi studi, negli scorsi anni, hanno descritto un ruolo prognostico del valore del punteggio di qualità di vita riferita dai pazienti al momento della valutazione basale, ma gli autori della revisione sistematica recentemente pubblicata su JAMA Oncology sottolineano che il significato prognostico di specifici domini PRO non è stato quantificato sistematicamente.
Obiettivo della recente analisi era quello di valutare l'associazione tra PRO basali e sopravvivenza globale (overall survival, OS) nei pazienti affetti da cancro, provando a quantificare il significato prognostico di vari domini PRO attraverso una revisione sistematica e una meta-analisi di studi clinici randomizzati (randomized clinical trials, RCT).
Gli autori hanno condotto una ricerca sistematica della letteratura su PubMed (MEDLINE), Ovid Embase e Cochrane Library per identificare gli studi idonei pubblicati tra il 1° gennaio 2000 e il 1° giugno 2024. Nel dettaglio, gli studi idonei erano RCT prospettici che arruolavano pazienti adulti affetti da cancro (età pari o superiore a 18 anni) che includessero almeno una misura PRO al basale, riportassero la sopravvivenza globale (OS) come esito e conducessero analisi multivariate che correggessero l’effetto prognostico della qualità di vita per i principali fattori confondenti clinici e correlati alla malattia.
Gli studi che utilizzavano il questionario sulla qualità della vita dell'EORTC (Organizzazione Europea per la Ricerca e il Trattamento del Cancro) sono stati sottoposti a meta-analisi. L'esito primario era l'associazione tra PRO basali e OS, riportata utilizzando hazard ratio (HR) aggregati e intervallo di confidenza al 95%.
La revisione sistematica ha incluso un totale di 69 RCT, che avevano randomizzato 44.030 pazienti; 31 RCT (pari al 44.9%) soddisfacevano i criteri per l’inclusione nella meta-analisi quantitativa.
Punteggi più elevati relativi allo stato di salute globale e alla qualità della vita sono stati associati a un miglioramento della OS (hazard ratio 0.99; intervallo di confidenza al 95% 0.98 - 0.99).
Tra le scale funzionali, la funzione fisica (Hazard Ratio 0.94; intervallo di confidenza al 95% 0.92 - 0.96) e il role functioning (Hazard Ratio 0.96; intervallo di confidenza al 95%, 0.94 - 0.98) sono stati associati a un miglioramento della OS.
Al contrario, un carico sintomatico più elevato, tra cui nausea e vomito (Hazard Ratio 1.12; intervallo di confidenza al 95% 1.04 - 1.21), fatigue (Hazard Ratio 1.05; intervallo di confidenza al 95% 1.00 - 1.10) e dolore (Hazard Ratio 1.07; intervallo di confidenza al 95% 1.04 - 1.11), sono risultati associati a una OS peggiore.
Nel complesso, l'aumento della gravità dei sintomi individuali era associato a un rischio di mortalità più elevato (Hazard Ratio 1.03; intervallo di confidenza al 95% 1.01 - 1.04). Il test di Egger non ha mostrato alcuna evidenza di bias di pubblicazione.
Sulla base dei risultati sopra sintetizzati, gli autori concludono che la loro revisione sistematica e meta-analisi ha rilevato che i PRO offrono informazioni prognostiche indipendenti per la sopravvivenza dei pazienti oncologici, e che questi risultati supportano l'integrazione delle valutazioni dei PRO nel processo decisionale clinico e nella stratificazione del rischio in oncologia.
Si tratta di un concetto che, come riconosciuto dagli autori stessi, è da tempo stato oggetto di analisi: per esempio, un’analisi dello studio MILES, che oltre venti anni fa valutò l’efficacia della mono-chemioterapia rispetto alla poli-chemioterapia nei pazienti anziani affetti da tumore del polmone non a piccole cellule metastatico, rivelò un’associazione significativa tra il punteggio di qualità di vita globale riportato nel questionario EORTC basale e l’aspettativa di vita dei pazienti.
Dal punto di vista metodologico, avere a disposizione un’informazione prognosticamente solida può essere molto utile nella stratificazione dei pazienti nello studio randomizzato, allo scopo di bilanciare le caratteristiche prognostiche tra i bracci.
Al di là delle implicazioni metodologiche per gli studi clinici, questo risultato ci ricorda che leggere le risposte di un questionario di qualità di vita può avere grandi implicazioni anche per la gestione clinica del singolo paziente: di solito i questionari compilati vengono archiviati senza essere letti, per essere poi analizzati alla fine dello studio, ma la lettura in tempo reale potrebbe fornire informazioni utili.
